报告海曲泊帕单药治疗青少年再生障碍性贫血-阵发性睡眠性血红蛋白尿综合征(AA-PNH)患者行异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后血小板减少的经验及文献复习。患者为14岁男性，因进行性加重的皮肤出血入院治疗。经过血常规、生化、骨髓形态学、骨髓免疫分型、染色体、流式细胞术分析PNH和二代测序等检查，最终确诊AA-PNH。在反复输血无效的情况下，选择allo-HSCT治疗后出现了血小板减少。针对此情况，患者口服海曲泊帕治疗，短时间内获得血小板重建并平稳恢复正常。本病例提示了促血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)在allo-HSCT后移植物功能恢复不良相关血小板减少中的潜在治疗价值，为后续临床研究及同类病例的治疗策略提供了新方向。

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